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Nature重要成果:發現“一箭三雕”的藥物

日期:2016-08-09 09:04:14

 科學家們發現了一種化合物能夠殺死導致三種被忽視的疾病:美洲錐蟲病(Chagas disease)、利什曼病(leishmaniasis)和昏睡病(sleeping sickness)的寄生蟲。在拉丁美洲、亞洲和非洲這些疾病影響了數百萬人,當前幾乎沒有有效的治療方法。

 

發表在今天《自然》(Nature)雜志的一項新研究表明,可以采用一種藥物來治療所有三種疾病。諾華研究基金會(GNF)基因組學研究所的研究人員發現了一種化合物可在小鼠中治愈所有這些疾病。并且在實驗室測試中它沒有傷害人類細胞,為藥物開發提供了一個強大的起點。

 

美洲錐蟲病、利什曼病和昏睡病顯示不同的癥狀,但它們都是由稱作為動質體(Kinetoplastid)的寄生蟲——一種單細胞生物所引起。2005715Science公布了三種危險寄生蟲的基因組,四家主要研究機構負責此次的測序,并對這三種寄生蟲基因組進行了比較,分析認為美洲錐蟲病、利什曼病和昏睡病這三種疾病的病原體有相似的核心基因(6,200個基因)(四家權威機構公布三種主要寄生蟲基因組 )。這些寄生蟲共享了一些相似的生物學和遺傳學,使得研究人員認為或許可能找到一種化合物來消滅三種疾病。

 

諾華研究基金會研究小組測試了300多萬種不同的化合物,鑒別出了一種叫做GNF6702的化合物能夠有效對抗這些寄生蟲,且不損害人類細胞。他們改進了這一初始化合物使得它更有效,然后在小鼠中測試了它。

 

資深研究作者、諾華研究基金會的Frantisek Supek說:“我們發現這些寄生蟲有一個共同的弱點。我們希望利用這一弱點來發現及開發出一種藥物來治療這三種疾病。”

 

維康基金會創新主任Stephen Caddick博士說:“每年這三種疾病導致了5萬多人死亡,然而,它們卻只獲得了相對較少的資金支持研究和藥物開發。我們希望我們對于這項研究的早期支持,將為開發出一些新療法,為世界上最貧困地區的數百萬人減輕痛苦奠定基礎。”

 

這三種疾病的現有療法非常昂貴,通常會導致一些副作用且并不是很有效。GNF6702對小鼠似乎沒有產生任何不良影響,表明它可能比現有藥物副作用要少,不過仍需要在人類研究中探討這一點。在GNF6702進入臨床試驗之前研究人員現正在對其進行毒性測試。

 

寄生蟲是一些令人討厭的小東西,它們會鉆入我們體內,偷走我們的營養,吸食我們的血液。然而20164Science雜志發表的一項新研究表明,寄生性的腸道蠕蟲能對腸道菌組成起到有益影響,幫助人體對抗炎癥性腸病。

 

寄生蟲會鉆入我們的器官中,偷走我們的營養及吸食我們的血液——但它們的影響并不都是有害的。針對生活在亞馬遜河熱帶雨林中的人們開展的一項新研究表明,某些腸道寄生蟲可提高婦女生育孩子的數量。這一研究發現發布在201511月的science雜志上。

 


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