日本啟動人類干細胞臨床研究
日期:2013-08-02 08:35:30
8月1日,日本神戶理化研究所(RIKEN)發育生物學中心的研究人員將開始為世界首個誘導多能干細胞(iPS細胞)臨床研究招募患者。
據7月30日的官方公告,對RIKEN項目的認可是一長串監管程序的最后一步,其中也包括厚生勞動省的審核批準。
眼科醫生Masayo Takahashi將會嘗試利用iPS細胞轉化而成的視網膜色素上皮細胞,抑制與年齡相關的黃斑病變(AMD)的病情發展。與年齡相關黃斑病變是導致失明的一種常見原因,在50歲以上人群中至少有1%的人受其影響。在Takahashi試圖攻克的濕性AMD中,異常的血管侵入破壞了維持光感受器的上皮細胞,從而導致視力下降。這類黃斑病變可以通過藥物治療,阻止新血管的形成,但是這種方法需要對患者眼部進行重復的藥物注射。
在研究中,Takahashi將會從參與試驗的患者身上取下一小塊皮膚樣本并將之重編程為iPS細胞。然后,iPS細胞會被其他因子轉變為視網膜細胞。接著,一小片細胞將被置于受損視網膜之下,如果順利的話,植入的細胞將在此處生長并修復色素上皮細胞。
iPS細胞將會與每位病人的細胞基因完全相同,研究人員希望這可以避免免疫排斥問題。在過去人們試圖使用胎兒來源的細胞治病時,發生的免疫排斥反應曾阻礙治療進展。
6位病人都會有一只患病的眼睛接受細胞移植。該過程將耗費很長時間:獲得iPS細胞和生成視網膜色素上皮細胞需要10個月。治療進展跟蹤將會持續3年。
臨床研究與臨床試驗不同,即使成功,也不會進行廣泛的臨床使用。不過研究人員希望,該研究可以顯示出足夠的功效,以此鼓勵正式的臨床試驗。
上一篇: 我國科學家成功利用人尿液誘導多能干細胞獲得再生牙齒
下一篇: Nature揭示致病蛋白的毒性開關