白血病是一種造血系統的惡性腫瘤，俗稱“血癌”，是最常見的惡性腫瘤之一。其特點是某一類型的白血病細胞在骨髓或其他造血組織中的腫瘤性增生，可浸潤體內各器官、組織，使各個臟器的功能受損，產生相應的癥狀和體征。臨床上常有貧血、發熱、感染、出血和肝、脾、淋巴結不同程度的腫大等。骨髓及外周血中可出現幼稚細胞。

最新一期（6月27日）的Nature雜志以“Outlook: Leukaemia”為題，專題介紹了有關白血病的分類、起病年齡、分子腫瘤學研究、癌癥干細胞研究、藥物安全，建立干細胞銀行，以及基因工程免疫細胞療法等等相關內容。

白血病的分類與發病年齡

白血病按白血病細胞分化程度可分為急性及慢性兩大類。根據受累的細胞類型，有可以分為如粒細胞、單核細胞、淋巴細胞白血病等。其中慢性粒細胞性白血?。?/SPAN>CML）占13%，急性粒細胞性白血?。?/SPAN>AML）占28%，慢性淋巴細胞白血病（CLL）占30%，急性淋巴細胞白血病（ALL）占13%，其他/非特定的為17%。大多數白血病在中老年發病，一些散發的、相對少數的病例在兒童期發病。

白血病干細胞

在海綿樣骨髓的深處，填充著大量可以生成機體所有血細胞的靜息細胞。人們將這些原始細胞稱之為造血干細胞，它們具有無限分裂的能力。在上世紀90年代，加拿大多倫多大學的癌癥研究人員John Dick則首先分離出了白血病干細胞。

越來越多的證據表明，永生的干細胞以相似的方式驅動了某些類型的白血病和其他癌癥。正如造血干細胞可以生成大量的血細胞一樣，白血病干細胞也能生成癌癥中所見的各種各樣的惡性細胞。

早些年，許多的癌癥研究人員認為所有的癌細胞都具有相同的生成新癌癥的能力。然而，近年來，提出的癌癥干細胞模型則認為只有一種稀少的細胞亞群有能力生成新的腫瘤。這些細胞可以自我更新，壽命較長，且可以多年處于靜息狀態。傳統的治療或許可以殺死大多數的癌細胞，誘導癌癥消退，但癌癥干細胞的存在，會使得看似健康的個體疾病卷土重來。

盡管在過去的十年里，這一模型引發了激烈的爭論。找到這些萬能細胞的阿基里斯之踵，清除它們，無疑已成為了癌癥研究人員們開展白血病治療研究的一個重要方向。

表觀遺傳學：可逆轉的標記

過去針對癌癥的研究通常都是將焦點放在遺傳學，將疾病的病因歸咎于導致細胞無限生長或阻止腫瘤細胞死亡的基因突變上。然而，近年來對于白血病的研究發現將焦點開始從遺傳學轉移到表觀遺傳學。研究人員已經發現許多白血病的起源可以追溯到表觀遺傳修飾酶的突變?？茖W家們認為針對這些酶開發出相應的抑制劑比較容易，因而是一種有潛力的治療方向。

白血病治療

大多數的實體瘤中都充斥著許多的突變，使得人們無法清楚地了解到底是哪個突變將細胞推到了錯誤的道路上，癌癥治療應該以哪一個作為靶標。白血病看起來似乎相對簡單：慢性粒細胞性白血?。?/SPAN>CML）是由于單個的基因融合所導致。2011年，伊馬替尼（imatinib）獲得批準用于CML，它將CML的5年生存率提高了超過95%。許多患有急性淋巴細胞白血病的兒童也能存活下來。

然而近年來發現一些CML患者對伊馬替尼形成了耐藥，醫生不得不轉而使用其他的藥物治療。并且對于許多的白血病，醫生還是采用上世紀70年代的一些有毒療法進行治療。兒童白血病患者在接受這些治療后，遭受了嚴重甚至是危及生命的并發癥。

當前新的治療進展相對緩慢。一些科學家們利用基因工程免疫細胞破壞癌細胞，到目前為止報道治愈了約不到十來個患者。骨髓移植和臍帶血移植也是白血病的常規治療方法。其他一些針對表觀遺傳改變的候選藥物顯示出治療前景。