人體內的造血干細胞，每天都要生產數以百萬計的血細胞。現在，西奈山伊坎醫學院（Icahn School of Medicine）的研究人員，將四個基因轉到小鼠的成纖維細胞中，成功將其編程成為造血干細胞。在這一發現的前提下，人們將有望為特定患者量身定做造血干細胞，并將其分化成為各種血細胞用于細胞治療。文章發表在Cell旗下的Cell Stem Cell雜志上。

研究人員對一系列遺傳學因子進行了篩選，確定了能有效誘導成纖維細胞轉化的四個轉錄因子，Gata2、Gfi1b、cFos和Etv6。研究顯示，這一轉錄因子組合足以將成纖維細胞轉化為內皮樣的前體細胞，并最終生成造血干細胞。這些前體細胞不僅具有內皮細胞的特征，還表達CD34、Sca1和Prominin1。

“我們在培養皿中培養的細胞，與小鼠胚胎里的細胞，具有同樣的基因表達特征，能夠最終產生成熟的血細胞，”文章的第一作者，西奈山伊坎醫學院的Carlos Filipe Pereira博士說。

此前人們曾嘗試用胚胎干細胞生成造血干細胞，但結果并不理想。而這項研究使用了成熟的小鼠成纖維細胞，通過選取正確的蛋白組合，成功得到了功能性的造血干細胞。研究人員指出，這一發現為治療血液疾病，提供了一條新的途徑。

在許多血液疾病的治療中，造血干細胞移植都非常重要，例如白血病、再生障礙性貧血、淋巴瘤、多發性骨髓瘤和免疫缺陷病。然而，造血干細胞的來源一直很有限，就目前而言，造血干細胞的捐贈者，必須與血液疾病患者完全匹配。研究人員認為，通過編程在體外生產造血干細胞，可以大大緩解上述問題。

“我們利用特定蛋白因子對成纖維細胞進行編程，在體外生成了造血干細胞，這一結果令人振奮。這一發現不僅有助于人們進一步理解這些細胞，也為未來的血液疾病治療帶來了啟示。我們正在將這一技術應用于人類細胞，希望能同樣獲得成功。”文章的資深作者，西奈山伊坎醫學院的副教授Kateri Moor說。