來(lái)自美國(guó)新澤西羅伯特伍德約翰遜醫(yī)學(xué)院，北京大學(xué)的研究人員發(fā)表了題為“Recombinant MG53 Protein Modulates Therapeutic Cell Membrane Repair in Treatment of Muscular Dystrophy”的文章，發(fā)現(xiàn)了一種與細(xì)胞膜修復(fù)有關(guān)的蛋白能用于肌營(yíng)養(yǎng)不良等方面疾病的治療，相關(guān)成果公布在Science-Translational Medicine上。

文章的通訊作者之一是北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)研究所鈣信號(hào)實(shí)驗(yàn)室客座教授馬建杰博士（Jianjie Ma，音譯），他早年畢業(yè)于武漢大學(xué)，后1989年于貝勒醫(yī)學(xué)院獲得博士學(xué)位，2000年曾作為訪(fǎng)問(wèn)學(xué)者在東京大學(xué)進(jìn)行研究，目前除擔(dān)任UMDNJ教授，還擔(dān)任北京大學(xué)客座教授。

細(xì)胞膜(cell membrane)又稱(chēng)細(xì)胞質(zhì)膜（plasma membrane），即細(xì)胞表面的一層薄膜。有時(shí)稱(chēng)為細(xì)胞外膜或原生質(zhì)膜。主要結(jié)構(gòu)成份一般是蛋白質(zhì)占60%-80%，類(lèi)脂占20%-40%，碳水化合物約占5%(分布在類(lèi)脂和蛋白質(zhì)之間)。細(xì)胞膜會(huì)由于自由基等因素遭到損傷，細(xì)胞膜修復(fù)是維持細(xì)胞完整性和有效細(xì)胞功能的一個(gè)重要過(guò)程。

MG53蛋白是肌特異性TRIM家族蛋白，在細(xì)胞膜修復(fù)過(guò)程中扮演了重要角色，這種蛋白具有三個(gè)特定模序結(jié)構(gòu)，能共同結(jié)合在細(xì)胞不再需要的蛋白上，將這些蛋白帶上泛素標(biāo)記以便降解。

在這篇文章中，研究人員分析了組織修復(fù)和再生醫(yī)學(xué)中MG23蛋白靶向的平移值，指出在細(xì)胞外部給予重組MG53蛋白可修復(fù)細(xì)胞膜損傷，從而為組織修復(fù)和再生醫(yī)學(xué)提供了新的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)價(jià)值。

雖然天然的MG53蛋白主要存在于骨骼肌和心肌組織中，但是也在非肌肉細(xì)胞中表現(xiàn)出針對(duì)細(xì)胞損傷的保護(hù)性作用，而且除了MG53在細(xì)胞內(nèi)的作用，對(duì)于細(xì)胞膜上損傷，MG53檢測(cè)到信號(hào)也能修復(fù)這種損傷。

研究人員利用從大腸桿菌發(fā)酵純化得到的重組人MG53（rhMG53）進(jìn)行了深入試驗(yàn)，發(fā)現(xiàn)這種重組蛋白能對(duì)化工，機(jī)械，或紫外線(xiàn)造成的肌肉和非肌肉細(xì)胞損傷，提供不同劑量的保護(hù)作用。對(duì)MDX營(yíng)養(yǎng)不良小鼠模型，通過(guò)多種途徑注射rhMG53可降低肌肉病變。

這些研究結(jié)果表明，MG53可作為治療學(xué)蛋白，靶向細(xì)胞膜進(jìn)行修復(fù)，這說(shuō)明了這種蛋白在細(xì)胞膜修復(fù)缺陷人類(lèi)疾病方面具有極大的潛力。

馬教授研究組圍繞MG53蛋白展開(kāi)了許多研究，去年他們也曾發(fā)表論文，發(fā)現(xiàn)當(dāng)肌肉細(xì)胞膜因炎癥等受到損傷時(shí)，一種肌肉特異性家族蛋白成員：MG53蛋白會(huì)發(fā)揮修復(fù)細(xì)胞膜的作用。

研究人員在小鼠中缺失了MG53蛋白的基因，結(jié)果發(fā)現(xiàn)這些小鼠肌肉逐漸萎縮，出現(xiàn)了類(lèi)似肌肉萎縮癥的癥狀。也就是說(shuō)，人類(lèi)的肌肉萎縮癥或許也和這個(gè)基因有關(guān)。這一發(fā)現(xiàn)可能有助于促進(jìn)新治療法的研究。

2010年，美國(guó)科學(xué)促進(jìn)會(huì)（AAAS）創(chuàng)辦了新周刊：《Science-Translational Medicine》，由美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）前任院長(zhǎng)伊萊亞斯·瑞爾霍尼出任期刊的首席科學(xué)顧問(wèn)，周刊主要關(guān)注加速將我們?cè)谏餀C(jī)制研究領(lǐng)域的驚人進(jìn)展轉(zhuǎn)化為預(yù)防和治療人類(lèi)疾病的新方法。