近日，墨爾本大學的研究人員發現了異常金屬元素在腦內的沉積直接參與了阿爾茲海默氏癥和帕金森氏癥的發病過程，并且在動物模型上證明以異常鐵離子為靶點的藥物可以有效預防這類疾病。這一重大發現在線公布于國際頂尖醫學期刊《自然醫學》（《Nature Medicine》）上。

文章第一作者、墨爾本大學博士生雷鵬和他的同事發現，在阿爾茲海默氏癥和帕金森氏癥發病過程中扮演重要作用的tau蛋白間接參與了腦內神經細胞的鐵離子的轉運。缺失這一蛋白的小鼠隨著年齡的增長表現出與人類類似的疾病癥狀，包括認知和行為能力的明顯下降，腦內特定區域鐵離子的異常沉積與功能性神經元缺失，以及記憶相關的重要蛋白的減少。利用核磁共振成像技術發現這些小鼠還出現了腦萎縮。研究人員同樣發現通過調控鐵離子防止其沉積有效地阻止了行為學和生理學病變，從而確認了鐵離子在此類疾病中的重要作用。

Tau蛋白早在80年代就被證明是神經纖維纏結（阿爾茲海默氏癥的主要病理學特征之一）的主要構成部分，而且在2010年該蛋白的基因被證實是帕金森氏癥的主要危險基因之一。但是，至今對該蛋白在這類疾病的發病過程中扮演的作用仍然很不明確。這份報告首次確認了該蛋白的缺失對帕金森氏癥發病的影響，并發現與淀粉樣蛋白前體（APP）的相互作用可能參與了神經元細胞內鐵離子調控。2010年該課題組在國際頂尖生物學雜志《細胞》上發表論文，證明了淀粉樣蛋白前體參與了神經元內鐵離子的轉運。最新的研究報告進一步發現tau蛋白影響了淀粉樣蛋白在細胞內的分布，從而阻止了淀粉樣蛋白執行功能。自80年代發現這兩種蛋白開始，科學家一直致力于研究兩者的相互關系，但一直進展緩慢。此論文有力的填補了這一空白，對研究阿爾茲海默氏癥的病理學提供了新的線索。

阿爾茲海默氏癥（早老性癡呆）和帕金森氏癥均為威脅人類壽命的主要疾病。它們主要影響六十歲以上的老年人的認知和行為能力，患病周期可長達數十年，目前并無有效的治愈手段。隨著我國人口的老齡化加劇，研究對這類疾病的機理并找出相應的治療手段是科學家一直努力的方向。

這一研究曾兩次在美國神經生物學年會(SfN 2010, 2011)上宣讀，并被2011年世界老年癡呆癥大會(AAICAD 2011)選為“熱門話題”予以公布。第一作者雷鵬畢業于清華大學化學系，并于2010年獲得了國家自費留學生獎學金。

這一系列研究成果支持了使用小分子藥物調控鐵離子代謝在相關疾病中可能的應用。目前類似藥物正在準備進行新一輪二期臨床試驗。