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新藥物或可治療肌萎縮性脊髓側索硬化癥

日期:2012-01-09 08:51:49

肌萎縮性脊髓側索硬化癥是一種漸進和致命的神經退行性疾病。研究人員發現,一種名為dexpramipexole的藥物對肌萎縮性脊髓側索硬化癥患者有潛在的治療效果,新成果發表在日前在線出版的《自然—醫學》期刊上。

 

肌萎縮性脊髓側索硬化癥最初會影響全身的運動神經元,導致漸進性的肌肉萎縮和最終的死亡。盡管目前科學家們尚不清楚這種疾病的起因,但線粒體功能性障礙被認為對這種疾病的發展產生了作用。目前的治療方法只有適度療效,有助于延長患者的生命,但卻無助于緩解肌肉衰弱或功能喪失。

 

在一個小型安慰劑對照試驗中,Valentin Gribkoff和同事發現,初步跡象顯示一種功能尚不知的藥物dexpramipexole能有助于肌萎縮性脊髓側索硬化癥患者臨床癥狀的改善。為了證實這些結果,未來還需要對更大型的患者小組進行試驗。


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