在過去的10年里，科學(xué)的發(fā)展與新技術(shù)的應(yīng)用對新藥開發(fā)產(chǎn)生了深遠(yuǎn)的影響。藥物篩選工具幫助研究者在短期內(nèi)對數(shù)以百萬計的化合物的數(shù)據(jù)進(jìn)行快速分析處理，大大壓縮了藥物開發(fā)的時間和成本。其他技術(shù)的應(yīng)用，也有效保證了患者使用新藥物的質(zhì)量。基因和分子水平對疾病的闡釋，更為研究者開發(fā)新的靶向治療藥物和更好地針對特定患者群體開發(fā)某些生物制品提供了保證。

    新藥開發(fā)已經(jīng)進(jìn)入到了一個嶄新的時代。

    自動化和機(jī)器人能量釋放

    藥物的開發(fā)對創(chuàng)新具有很強(qiáng)的依賴性。不過，在過去的10年里，新工業(yè)革命已經(jīng)進(jìn)入到實驗室中。在藥物開發(fā)過程中引入自動化控制和機(jī)器人技術(shù)，極大地加強(qiáng)了探測和鑒別新候選藥物的能力。現(xiàn)在，數(shù)百萬個化合物可以在數(shù)周內(nèi)生產(chǎn)出來。通過對這些化合物混合和匹配，科學(xué)家們能夠發(fā)現(xiàn)最佳的組合體，一天之內(nèi)就可以轉(zhuǎn)化成一只候選藥物。

    利用液體、化合物和樣品板，機(jī)器人技術(shù)可以對數(shù)千個化合物作用于潛在治療活性的生物樣品進(jìn)行測試。走進(jìn)一個現(xiàn)代化的研究實驗室，你會很驚訝地發(fā)現(xiàn),自己如同進(jìn)入了一個生產(chǎn)車間。研究人員利用新一輪的創(chuàng)新和開發(fā)技術(shù)，把產(chǎn)生的大量數(shù)據(jù)輸入到計算機(jī)系統(tǒng)進(jìn)行分析。

    生物信息學(xué)作用強(qiáng)大

    你可能聽說過計算機(jī)存儲容量有兆字節(jié)和十億字節(jié)。而藥物開發(fā)產(chǎn)生的大量信息需要兆兆字節(jié)（1000個十億字節(jié)）甚至更大，這就需要應(yīng)用到生物信息學(xué)技術(shù)。

    生物信息學(xué)是應(yīng)用系統(tǒng)和數(shù)學(xué)模型在科學(xué)水平上對生命系統(tǒng)的了解。就最簡單的水平而言，信息學(xué)技術(shù)涉及到包括DNA序列的生物學(xué)數(shù)據(jù)庫的建立和維護(hù)。不過，生物信息學(xué)也包括計算工具。這些工具可以破譯疾病的分子通路，發(fā)現(xiàn)基因?qū)λ幬锓磻?yīng)的模式，闡釋重要蛋白的三維結(jié)構(gòu)，輔助計算機(jī)設(shè)計新的藥物。

    通過把實驗室和臨床研究的數(shù)據(jù)聯(lián)系起來，生物信息學(xué)已經(jīng)成為加速藥物開發(fā)到患者使用過程中的工具。

    生物標(biāo)記物描述疾病

   未來在常規(guī)的醫(yī)學(xué)檢測中，醫(yī)生會讓你取血、尿或者唾液樣品。然后在實驗室的顯微鏡下或者通過其他儀器進(jìn)行檢測。剩余的樣品將會被送到臨床試驗室中，進(jìn)行分子標(biāo)記的檢測。

    每一種疾病在我們體內(nèi)都有一個分子標(biāo)記，即“生物標(biāo)記物”，基因的開關(guān)導(dǎo)致一些蛋白釋放到血液中。檢測血液或者其他樣品中的生物標(biāo)記物，可以知道你的健康狀況以及是否需要做出相應(yīng)的處理。生物標(biāo)記物是一個強(qiáng)有力的工具，可以檢測到某些在癥狀出現(xiàn)之前處于早期階段的疾病，然后及時進(jìn)行預(yù)防和治療。生物標(biāo)記物也可以指導(dǎo)醫(yī)生開具有效的處方，減少不良反應(yīng)。生物標(biāo)記物代表著未來醫(yī)學(xué)發(fā)展方向，疾病的診斷、治療、監(jiān)護(hù)和預(yù)防，都可通過生物標(biāo)記物在分子水平詳細(xì)描述我們的疾病進(jìn)展?fàn)顩r。

    分子靶向減少副作用

    利用分子靶向設(shè)計的藥物將會特定地作用于引起疾病的分子通路上，而不會破壞細(xì)胞和組織的正常功能。

與常規(guī)藥物相比，分子靶向技術(shù)開發(fā)的這些藥物毒性很小，而且更有效。

    目前已經(jīng)開發(fā)出一些靶向藥物治療某些類型的癌癥，而且證明在減小或者消除腫瘤上具有絕對的優(yōu)勢。靶向治療藥物可以保證患者的生活質(zhì)量，沒有化療藥物的不良反應(yīng)。如：

    急性淋巴細(xì)胞性白血病：Dasatinib（Sprycel）用于治療對以前治療抵抗和不耐受的費城染色體陽性急性淋巴細(xì)胞性白血病（Ph+ALL）。

    乳腺癌：一只最常用的個體化用藥是曲妥單抗（Trastuzumab，Herceptin），用于治療乳腺癌過度表達(dá)人表皮生長因子受體2（HER2）蛋白的患者。

    如何開發(fā)靶向治療藥物？關(guān)鍵是了解分子通路，因為許多分子通路是一個復(fù)雜網(wǎng)絡(luò)或者相互作用的“回路”的一部分。如果我們能夠了解這些網(wǎng)絡(luò)，那么，就能夠找到在不影響其他通路的情況下關(guān)閉目標(biāo)通路的藥物。

    納米技術(shù)無處不在

    雖然你看不到它，但是未來它將可能無處不在，這就是納米技術(shù)。納米技術(shù)是建立在利用顯微鏡設(shè)備在分子和原子水平上進(jìn)行研究的科學(xué)。在醫(yī)藥行業(yè)，納米技術(shù)將會被用于診斷和治療疾病。如涂上很少一層金色“納米外殼”，就如一個智能炸彈，鎖定癌細(xì)胞，進(jìn)入到癌細(xì)胞內(nèi)，一直待著直到接收到紅外線或者無線電波信號，然后這些顆粒就劇烈釋放，產(chǎn)生具有破壞癌細(xì)胞致死劑量的能量。

    我們知道，癌癥患者通常是接受放療或者化療殺死癌癥細(xì)胞。不過在這個過程中，正常細(xì)胞也將會被殺死，導(dǎo)致患者免疫力急劇下降。納米技術(shù)能夠靶向作用于癌細(xì)胞，把放射或者藥物傳送到癌細(xì)胞，而正常細(xì)胞不受損害。

    “量子點”是很小的熒光信號，能夠使腫瘤和淋巴結(jié)發(fā)光，這可以保證手術(shù)中完全移除腫瘤或者淋巴結(jié)。通過使用不同顏色的量子點，科學(xué)家們將會建立一個“條形碼”，區(qū)別不同類型的腫瘤。另外，利用納米技術(shù)還可以把一些微小的裝置建在芯片上，讀出單鏈的DNA，就像一個自動收報機(jī)紙條。納米技術(shù)很微小，但是它卻有廣泛的應(yīng)用前景。

    個體化用藥成時尚

    研究人員完成人體基因組工作之后，他們就獲得了人類DNA基因的一張圖譜。新的遺傳知識為特殊的基因疾病的靶向治療藥物開發(fā)提供了可能，這還可以幫助醫(yī)生根據(jù)個人遺傳信息、生活方式和環(huán)境差異選擇最適合的藥物。

    另外，研究者開發(fā)出的基因測試也可告訴我們是否會對某些癌癥、動脈粥樣硬化、卒中、骨質(zhì)疏松癥、視力和聽力喪失，甚至是蛀牙等疾病易感。患者和醫(yī)生也可以利用這些信息建立包括監(jiān)護(hù)、生活方式、營養(yǎng)和預(yù)防性藥物治療的健康管理計劃。