科學家研發出新型人工合成DNA載體

日期：2010-11-30 16:33:13

據美國《未來學家》雙月刊11月—12月刊（提前出版）報道，歐洲研究協調局（EUREKA）的科學家研發出一種可攜帶DNA的新化合物，預示著一種從基因層面治療疾病的藥物很快會變成現實，這一突破標志著攜帶DNA的新型藥物試劑即將首次推出。

基因治療是指將新的遺傳信息轉移至受損或患病的細胞核中，給細胞重新編程，以此來修復受損的細胞。目前，科學家進行基因治療時通常采用三種載體來轉移基因：病毒載體、逆轉錄病毒載體、非病毒類或合成試劑載體。

病毒轉移基因法依靠“感染”來實現，它是目前將新遺傳信息轉入細胞的最有效方法，但會在轉移過程中給細胞注入很多不利信息，因此這種轉移方法風險非常高。盡管非病毒或者使用合成試劑進行基因轉移的方法更可能被身體所接受，但這種方法在將新的DNA注射進入細胞方面的效率并不高，且合成試劑很難實現大批量生產。

與其他合成載體相比，EUREKA項目團隊研制出的新化學試劑能夠更有效地將DNA遞送進細胞核中，并且更容易批量生產。

項目組成員、芬蘭赫爾辛基大學藥物研發中心主任奧托·厄提解釋說，當這些化合物處于溶液狀態并且向其中添加DNA時，它們會結合在一起。這個大的、松散的DNA分子會分解，和載體結合形成一些直徑約為10納米到50納米的粒子。當將粒子送往細胞時，納米粒子聚集在細胞表面，細胞表面向內折疊，在細胞內形成一個泡囊，接著，粒子會從泡囊中逃逸，釋放出DNA。

美國奇點大學科學家安德魯·塞爾表示，基因組合成和組配技術方面的進步一日千里，但進行基因治療的工具非常簡陋。科學家表示，在基因療法這個數十年來經歷過失敗和失望的領域，上述突破讓人看到了希望。雖然自1959年以來，人們就了解了改變DNA的技術，而且科學家希望基因療法能在治療癌癥、艾滋病甚至心血管病中發揮作用，但它實際上未治愈任何一種疾病。不過，有個別例子表明，基因療法在與其他療法結合使用時發揮過積極作用。