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通過尿液診斷“漸凍癥”

日期:2017-03-24 08:51:29

 肌萎縮性脊髓側索硬化癥(ALS),又稱“漸凍癥”。這是一種無法治愈的致命性疾病,著名物理學家史蒂芬•霍金1963年被確診患病,5%~10%的病例中具有遺傳性,但在大多數情況下,其原因成謎,發病后患者的脊髓和大腦逐漸萎縮,最終神經元惡化導致呼吸衰竭死亡,從患病初期到死亡通常發生在三五年之內。該病的臨床診斷也非常繁瑣(包括神經系統檢查、核磁共振等輔助檢查),尤其在疾病的早期階段,確診所需的癥狀和檢查結果并非都顯示異常,延誤進行神經保護和治療時間。

 

一項由“美國國家神經疾病和中風研究所(NINDS)”以及“國家促進科學轉化中心(NCATS)”支持的神經學研究顯示,尿液中的p75ECD蛋白水平檢測或可指示ALS人群,可能有助于疾病的進展和治療的有效性監控。

 

Mary-Louise Rogers博士(澳大利佛林德斯大學)和Michael Benatar醫學理學博士(美國邁阿密大學神經學教授)領導的研究團隊為期兩年的跟蹤調查發現,尿液中的p75ECD水平隨病程進展而逐漸升高。

 

NINDS項目主任Amelie Gubitz博士說,p75ECD在病程中的變化是一個令人鼓舞的發現,因為它表明了可以用該種蛋白質檢測來跟蹤這種惡性疾病病程進展。此外,在對病人嘗試新治療方法時,該蛋白的水平或可作為藥物是否有效的評估指標。

 

54名患者樣本進一步分析發現,在研究開始階段,尿液中p75ECD含量偏低的患者普遍存活時間長于其他患者,這代表著一個合適的疾病預后指標,以告知病人其患病和治療情況。Benata博士和他的研究團隊指出,這也可用于篩選臨床試驗的受試者,以優化調研設計方案。

 

P75蛋白質在生命早期是十分重要的,反而在成年期,除非運動神經元損傷否則不會再次出現。之前有關ALS在小鼠模型中的研究顯示,p75在患病小鼠的運動神經元中重新表達,而尿液中的p75ECD甚至在小鼠出現肌肉無力之前便可被檢測出來。在ALS患者死后的尸檢組織中仍然能夠檢測到P75蛋白。

 

Benatar博士說,當我們的新治療方法進入二期臨床時,我們會發現p75ECD可以告訴我們很多有關治療效果的信息。除此之外,通過尿液的臨床診斷和監測,能夠減少患者參與其他測試(比如血液檢測等)的負擔。

 


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