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用死亡患者源iPSCs研究現代疾病

日期:2014-12-04 09:09:02

 最近,科學家們開發出一種新方法,利用儲存在血樣中的DNA,重新制備了幾十年前去世的患者來源的大腦和腸干細胞,來研究嚴重疾病(例如炎癥性腸道疾病)的潛在原因。

 

這項研究結果發表在最近的美國科學雜志《Stem Cells Translational Medicine》,能夠為侵襲性運動神經元和腸道相關疾病患者,產生新的治療方法,這些疾病已被證明對去世患者是致命的,他們在很久之前自愿捐獻出其血樣。

 

本文第一作者、再生醫學研究所理事會David and Janet Polak 基金會干細胞核心實驗室主任、助理教授Dhruv Sareen博士指出:“這項研究的潛在影響是巨大的。”

 

通過使用一名死亡患者的儲備血樣,Sareen及其同事發現,他們能夠在培養皿中制備稱為iPSCs的干細胞——本質上講是復活去世很久的患者的患病細胞。

 

這一方法允許研究人員把去世患者癥狀、包含在DNA中的遺傳信息和實驗室干細胞行為之間聯系起來。反過來,這又使研究人員能夠研究疾病背后的生物學機制,并可能設計新的治療方法。

 

該技術還允許醫生替換制備生存患者iPSC細胞通常所必需的侵入性活檢程序。

 

再生醫學研究所理事會主任Clive Svendsen博士說:“這些新發展使我們能夠利用數以百萬計患者樣本,大規模地制備新的干細胞系。其中一些去世患者被診斷患有罕見和重要的疾病。”

 

Cedars-Sinai的這項研究,是推動個性化和精確醫療發展、使患者對抗多種疾病的前進一步。克羅恩氏病Crohns disease)是在實驗室以這種方法研究的第一種疾病。

 

本研究第一作者、再生醫學研究所理事會F. Widjaja 基金會炎性腸道和免疫生物學研究所科學家Robert Barrett說:“現在,我們的研究人員可以在培養皿中,制備由罕見突變引起的一種特殊類型克羅恩病患者的完整腸道。這一發展將使我們能夠更好地了解,這些突變是如何影響腸道的。”

 


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