哈佛大學(xué)的干細(xì)胞研究人員宣布，他們朝著尋找到真正有效的I型糖尿病療法邁進(jìn)了一大步。以人類胚胎干細(xì)胞作為起點(diǎn)，科學(xué)家們第一次生成了滿足細(xì)胞移植和醫(yī)藥用途所需的、大量的生成胰島素的β細(xì)胞，它們在大多數(shù)方面都與功能正常的β細(xì)胞相當(dāng)。這項(xiàng)新的研究工作發(fā)布在10月9日的《細(xì)胞》（Cell）雜志上。

領(lǐng)導(dǎo)這一研究的是Douglas Melton，在23年前他年幼的兒子被確診患有1型糖尿病，自此之后他一直致力于尋找這種疾病的治療方法。Melton的女兒Emma同樣也罹患1型糖尿病。

Melton說，他希望在數(shù)年內(nèi)能夠開展利用這些細(xì)胞的人類移植試驗(yàn)。“我們現(xiàn)在離終點(diǎn)線只有臨床前研究這一步之遙。”

“在你通過多種途徑對它進(jìn)行測試之前，你永遠(yuǎn)不能確定這樣做將是否能夠起作用。我們向三種葡萄糖負(fù)荷小鼠給予了這些細(xì)胞，它們均作出了適當(dāng)?shù)姆磻?yīng)；這真是令人興奮，”Melton說。

“知道我們能夠做到一直以來認(rèn)為可能實(shí)現(xiàn)的事情，真是令人感到高興。許多人覺得它無法起作用。如果我們證實(shí)了這是不可能的，那我將不得不放棄這種方法。而現(xiàn)在我的能量滿滿。”

Melton說，當(dāng)前他們正在一些包括非人類靈長類動(dòng)物在內(nèi)的動(dòng)物模型中，對這些干細(xì)胞衍生的β細(xì)胞進(jìn)行試驗(yàn)。

洛克菲勒大學(xué)教授、霍華德休斯醫(yī)學(xué)研究所研究員Elaine Fuchs（未參與該研究）將這項(xiàng)研究譽(yù)為是“迄今為止干細(xì)胞領(lǐng)域最重要的研究進(jìn)展之一，我和世界各地的許多人們一起為我的同事所取得的這一非常成果鼓掌喝彩。”

“幾十年來，研究人員一直試圖生成在一些條件下能夠長期培養(yǎng)及傳代，并且可以生成胰島素的人類胰腺β細(xì)胞。Melton和他的同事們現(xiàn)在克服了這一障礙，為糖尿病的新藥研發(fā)和移植治療打開了大門，”Fuchs說。

伊利諾大學(xué)外科學(xué)、內(nèi)分泌學(xué)和糖尿病及生物工程系副教授And Jose Oberholtzer博士說：“在《Cell》雜志上描述的這項(xiàng)新研究工作將會在糖尿病的歷史上留下一道印跡。Doug Melton一輩子在刻苦努力地尋找一種在體外生成人類胰島細(xì)胞的方法。他做到了。這是一個(gè)非凡的成就。”

1型糖尿病是一種機(jī)體殺死自身所有生成胰島素的胰腺β細(xì)胞的自身免疫代謝性疾病。因此，開發(fā)治療的最后臨床前步驟涉及保護(hù)移植到每個(gè)治療患者體內(nèi)的近1.5億細(xì)胞免受免疫系統(tǒng)攻擊。Melton正與麻省理工學(xué)院Koch研究所及醫(yī)學(xué)工程學(xué)與科學(xué)學(xué)院化學(xué)工程學(xué)系副教授、應(yīng)用生物學(xué)教授Daniel G. Anderson合作，開發(fā)一種移植設(shè)備來保護(hù)這些細(xì)胞。

Melton說，Anderson和麻省理工學(xué)院的同事們當(dāng)前正在測試這一設(shè)備，到目前為止它已保護(hù)移植到小鼠體內(nèi)的β細(xì)胞細(xì)胞免于免疫攻擊達(dá)數(shù)月。“它們?nèi)匀辉诋a(chǎn)生胰島素，”Melton說。

Anderson評價(jià)Melton實(shí)驗(yàn)室的這項(xiàng)新工作是“糖尿病一個(gè)極其重要的進(jìn)展。毫無疑問，能夠通過控制干細(xì)胞分化生成葡萄糖反應(yīng)性的人類β細(xì)胞細(xì)胞，將加速開發(fā)出新的療法。尤其是，這一進(jìn)展為等待細(xì)胞治療的糖尿病患者提供無限的組織供應(yīng)打開了大門。

該研究的資助機(jī)構(gòu)青少年糖尿病研究基金會（Juvenile Diabetes Research Foundation）的首席執(zhí)行官Richard A. Insel博士說：“JDRF對于Melton和他的研究小組朝著大規(guī)模生成成熟的功能性人類β細(xì)胞取得的這一進(jìn)展激動(dòng)不已。這一重要成果有潛力成為I 型糖尿病患者胰島置換的細(xì)胞資源，并有可能為發(fā)現(xiàn)一些β細(xì)胞療法提高β細(xì)胞的生存或再生，以及開發(fā)出一些篩查標(biāo)記物來監(jiān)測β細(xì)胞監(jiān)控和存活，指導(dǎo)疾病所有階段的治療策略提供了一個(gè)資源。”