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Science:唐氏綜合癥能否治愈

日期:2014-03-04 08:58:01

 

人們一直認為唐氏綜合癥中的認知癥狀過于復雜,這種永久性損傷無法通過藥物治愈。麻省總醫(yī)院的Brian Skotko和許多研究者一樣,一直希望能夠推翻這一結(jié)論。

 

為了減輕唐氏綜合癥患者的智力缺陷,目前有兩個主要的藥物臨床測試正在進行。其中一種藥物的靶標是一個化合物,這種化合物在唐氏綜合癥和阿爾茨海默癥患者的血液中含量更高。另一種藥物針對的是抑制性神經(jīng)遞質(zhì)系統(tǒng),這種系統(tǒng)會抑制唐氏綜合癥患者的大腦活性。Skotko指出,如果這些藥物能夠起作用,將為成年后的唐氏綜合癥患者帶來獨立生活的希望,與此同時,一些研究者們還在進行著不懈的努力,希望能夠根除唐氏綜合癥。他們主要有兩個思路,其一是引導胚胎的大腦發(fā)育回到正軌,其二是失活額外的21號染色體,解決疾病的病因。“這是一個可以實現(xiàn)的目標,”Tufts大學的胎兒遺傳病專家Diana Bianchi說。

 

早期干預目前的藥物臨床試驗主要針對的是成年的唐氏綜合癥患者,這些藥物如果效果不佳,很可能是因為患者接受治療的時間太晚,Bianchi說。

 

唐氏綜合癥患者的大腦成熟后比正常水平小20%,其中的神經(jīng)元更少,并且會出現(xiàn)異常的細胞連接。Johns Hopkins大學的Roger Reeves研究了唐氏綜合癥的鼠類模型,揭示了大腦發(fā)育初期發(fā)生的異常。研究顯示,受到疾病影響最大的區(qū)域主要有:海馬體,負責高級認知功能的前額皮質(zhì),以及協(xié)調(diào)運動、學習、注意力和語言的小腦。

 

Reeves對小腦最感興趣。他注意到,在正常大腦發(fā)育過程中,小腦中的一群神經(jīng)干細胞在出生后第二天開始瘋狂分裂。而在他研究的唐氏綜合癥小鼠中,細胞似乎缺乏這一步驟,結(jié)果使小腦無法達到正常大小,也無法行使正常功能。

 

為此,Reeves采用了一個強力生長因子Sonic hedgehog。他在唐氏綜合癥小鼠出生后,向它們的小腦中注射這種生長因子。他驚訝的發(fā)現(xiàn)只需注射一次,就可以使小腦以正常速度發(fā)育到正常的大小。研究指出,一些小鼠長大以后學習缺陷得到了緩解,他的這項研究發(fā)表在Science Translational Medicine上。

 

然而僅基于這樣的小鼠實驗,還不能對診斷為唐氏綜合癥的胎兒進行相應治療,麻省大學醫(yī)學院的細胞生物學家Jeanne Lawrence說。“你認為可以根據(jù)小鼠研究就對兒童或孕婦用藥么?”

 

關閉多余的染色體Lawrence及其團隊去年夏天在Nature雜志上公布了一個“沉默”多余21號染色體的新技術。她向21號染色體的一個拷貝插入XIST基因。正常情況下XIST位于X染色體上,負責關閉女性兩個X染色體中的一個。據(jù)Lawrence介紹,這一基因會產(chǎn)生一個長鏈RNA,覆蓋住染色體,并啟動阻斷基因轉(zhuǎn)錄的蛋白。Lawrence采用的是來自唐氏綜合癥患者的多能干細胞,她通過插入XIST基因,成功關閉了整個額外的21號染色體。研究顯示,被“沉默”的細胞可以正常發(fā)育。這一策略不僅可以成為研究唐氏綜合癥的有力工具,還可以幫助人們進行藥物測試。

 

下一步,Lawrence打算從唐氏綜合癥小鼠模型提取神經(jīng)干細胞,并用XIST進行處理,然后將它們移植回小鼠的海馬體,看看這些細胞是否能夠增殖,小鼠是否能夠恢復學習記憶的能力。她還計劃向小鼠海馬體的神經(jīng)干細胞直接輸入XIST基因,看是否能夠校正大腦的發(fā)育和功能。

 

不過,XIST治療離臨床應用還有很長一段距離。拋開技術問題不談,這種強大的基因治療策略往往面臨著難以逾越的倫理障礙,對于產(chǎn)前治療來說尤其如此。

 


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