Cell子刊突破:基因治療皮膚病獲得長期臨床效益
日期:2013-12-30 09:30:53
以干細胞為基礎的基因療法為治療一些破壞性的遺傳性皮膚病帶來了希望,但一直以來對于這種方法的長期臨床效益并不是很清楚。在發表于12月26日《細胞》(Cell)雜志出版社旗下子刊《Stem Cell Reports》上的一項研究中,研究人員對近7年前在一項臨床試驗中接受基因治療的、一位患有大皰性表皮松解癥(epidermolysis bullosa ,EB)的患者進行了評估。研究發現,將少量的皮膚干細胞移植到患者的大腿足以恢復正常的皮膚功能,且沒有引起任何的不良副作用。
論文的資深作者、意大利摩德納-雷焦艾米里亞大學的Michele De Luca說:“這些研究結果為未來安全地利用表皮干細胞,聯合細胞治療和基因治療方法來對抗大皰性表皮松解癥及其他的遺傳性皮膚病鋪平了道路。”
大皰性表皮松解癥是一種令人感到非常痛苦的疾病,它使得皮膚變得非常的脆弱,很容易起泡,它還能夠引起危及生命的感染。由于目前還沒有辦法治愈這種疾病,當前的治療策略側重于緩解癥狀。為了評估以干細胞為基礎的基因治療是否是一種有潛力的治療方法,De Luca和同事們以前在摩德納大學啟動了一項I/II期臨床試驗,招募了這名名叫Claudio的大皰性表皮松解癥患者。他們從Claudio的手掌取得了皮膚干細胞,在糾正這些細胞的遺傳缺陷后,將它們移植回Claudio的大腿。
在新研究中,De Luca和他的研究小組發現這一治療使得患者的正常皮膚功能得到長期恢復。在近7年后,Claudio的大腿看起來正常,沒有水泡癥狀,也沒有腫瘤形成的跡象。值得注意的是,移植少量的干細胞就足以實現長期的皮膚再生。
盡管Claudio的皮膚在這一時間期限內經歷了80次更新,移植干細胞仍然維持了手掌皮膚細胞的分子特征,并沒有顯現大腿皮膚細胞的特征。“這一研究結果表明,成體干細胞主要再生的是它們通常定位的組織,幾乎沒有再生其他組織的可塑性。這對于人們一直以來猜想成體干細胞具有的可塑性提出了質疑,強調了需要謹慎地選擇正確的干細胞類型取得治療性組織再生。”
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