日本擬建臨床治療用iPS細胞銀行
日期:2012-08-28 07:51:43
iPS細胞儲存計劃是山中伸彌長久以來的一個夢想,該計劃終于在上個月獲得了支持——日本衛生部委員會決定,批準利用來自全國保存的數千份胎兒臍帶血樣本建立一個細胞系庫。哈佛大學醫學院干細胞生物學家喬治·戴利稱,山中伸彌計劃儲存iPS細胞用于醫療是“一個大膽的舉動”。但也有一些研究人員質疑iPS細胞是否已做好進入臨床的準備。
山中伸彌于2006年率先證實,成年小鼠皮膚細胞可被轉化為iPS細胞。2007年,他用人類細胞重復了這一實驗。iPS細胞能夠繞開與胚胎干細胞相關的倫理問題,并可為患者量身定制,以防止免疫系統產生排異反應。
日本現有8個長期項目旨在將iPS細胞療法引入臨床應用,其中就包括京都大學iPS細胞研究與應用中心針對帕金森氏癥的研究,該項目由山中伸彌主持,離進入臨床試驗至少還有3年時間。首個利用iPS細胞修復視網膜病變的人體臨床試驗預計將于明年在日本理化研究所發育生物學研究中心進行。如果這些或任何其他的iPS細胞實驗獲得成功,對iPS細胞的需求將呈爆發式增長。而為個體患者定制iPS細胞,每種細胞系的制備和測試需要花費6個月時間,耗資數萬美元。
山中伸彌的計劃是,到2020年建立一個包含75種iPS細胞系的標準庫,足以匹配日本80%的人口。為此,山中伸彌需要從6.4萬人的樣本中篩選出75位合適的捐贈者,其體內編碼人類白細胞抗原(HLAs)的3個關鍵基因中任意一個基因必須具有兩個相同副本。
利用日本八家臍帶血銀行儲存的血液可以簡化這一過程,這些銀行保存有2.9萬個樣本,符合要求。山中伸彌正在展開協商,以期獲得那些被證實不適用于其他醫療流程的樣本的使用權。
目前,山中伸彌已建造了一個細胞處理設備,并向京都大學倫理委員會提出了建立細胞系庫的申請。其研究團隊希望,到明年3月能夠獲得首個細胞系,可匹配日本8%的人口。
山中伸彌的項目優勢在于,日本人口的遺傳多樣性相對較低,若在世界其他地方,這種治療用iPS細胞銀行的規模將更大,成本投入也更高。日本以外的大部分iPS細胞銀行都是將來自患者的細胞用于研究而非治療,例如,加州再生醫學研究所計劃保存3000種細胞系供研究人員使用。
加州再生醫學研究所總裁艾倫·創森認為,關于iPS細胞的許多研究問題尚未解決,開展治療試驗“尚不成熟”。“我們還沒有完全了解這些細胞。”他指出,這些細胞是由分化型細胞培育而成,可能導致突變和其他缺陷。斯坦福大學干細胞生物學家歐文·威絲曼警告說,由血液細胞轉化而成的iPS細胞已被證實可以形成腫瘤。
對此,日本研究人員表示,解決的辦法是在培育這些細胞系的過程中小心避開會引發腫瘤的白細胞,并強調所有的安全問題都將會得到解決。
上一篇: 微創成功研發“人工下丘腦”
下一篇: 首次發現DNA非編碼區與癌癥風險強關聯