10多年來，干細胞療法一直被認為能夠給那些遭受遺傳和退行性疾病折磨的人帶來希望。而就在幾天前，隨著兩個研究團隊在于日本橫濱召開的國際干細胞研究學會（ISSCR）年會上宣告了他們在人類臨床研究中取得的成果——一項聚焦于罕見的遺傳神經病，另一項則著眼于老年人的視力喪失，這一希望又朝著現實邁出了一步。

　　美國加利福尼亞州紐瓦克市干細胞公司報告了用人體神經干細胞治療梅氏病（PMD）所取得的鼓舞人心的研究成果。PMD是一種漸進式的致命疾病，該病通過基因突變抑制了髓鞘的正常生長，后者是大腦中包裹神經纖維的一種保護物質。缺乏髓鞘，神經信號便會流失；病人，通常是嬰兒，便會經歷運動協調能力退化以及其他神經病癥狀。據干細胞公司負責研究的副總裁Ann Tsukamoto介紹，該公司之所以選擇PMD來測試其神經干細胞技術，緣于目前尚沒有這種疾病的治療方法，且通過基因檢測和磁共振成像能夠確診這種疾病。她說：“這便為最有效的早期介入創造了一個機會。”

　　該公司建立了一個從成熟神經組織中分離出的高度純化的神經干細胞庫。研究人員將這些神經干細胞注入嚙齒動物體內后，它們并沒有形成腫瘤，事實上，這些細胞在小鼠的大腦中游走，并分化成不同類型的神經細胞，其中就包括分泌能夠保護神經纖維的髓鞘的細胞。Tsukamoto介紹說，當神經干細胞被注入小鼠后，它們表現出了“強大的移植和遷移能力，并形成新的髓鞘”。

　　該公司如今正贊助對4名PMD嬰幼兒患者進行該技術的初期安全試驗。加利福尼亞大學舊金山分校的研究人員，向每位患者大腦中的4個區域中的每一個區域移植了7500萬個神經干細胞，并隨之進行了免疫抑制治療，這樣受體才不會排斥外來的細胞。Tsukamoto報告說，在試驗過程中并沒有出現安全隱患。此外，在18個月后進行的磁共振成像顯示，在軸突周圍形成了新的髓鞘，并且對患者進行的臨床觀察表明，他們的運動機能保持穩定或出現了小幅提升。干細胞公司如今正計劃進行更大規模的試驗。Tsukamoto表示，一旦這種療法被證明是有效的，它將帶來多發性硬化、大腦性麻痹和阿爾茨海默氏癥的神經干細胞新療法。

　　在這次會議上，神戶市日本理化研究所（RIKEN）發育生物學中心的干細胞研究人員Masayo Takahashi，報告了她的研究小組在針對與年齡相關的黃斑變性（AMD）的臨床前研究所取得的進展。在AMD中，視網膜色素上皮（RPE）細胞的生長出現了問題，并且位于視網膜下部的血管出現了滲漏。這些情況導致眼睛中心部位的視力下降。Takahashi的研究小組研制出一種方法，即用外科手術摘除有問題的血管，同時用源自病人自身細胞的新RPE細胞替代受損的RPE細胞。利用被稱為細胞再編程的一項技術，研究人員采集了病人的皮膚細胞，并將其轉化為所謂的誘導多能干（iPS）細胞，這種細胞能夠分化成人體中的所有細胞。研究人員隨后將iPS細胞轉化為RPE細胞。由于iPS方法使用的是病人自身的細胞，因此避免了對免疫抑制藥物的需求。

　　由Takahashi小組生成的RPE細胞表現出了真正人體RPE細胞的特征結構和基因表達模式。她報告說，將它們注入小鼠并沒有引發腫瘤，并且這些細胞在移植到猴子體內后存活了6個多月。Takahashi希望在得到必要的批準后，能夠在1年內開展人體試驗。

　　英國劍橋研究學院癌癥中心的干細胞研究人員Fiona Watt指出，在ISSCR上發表的這些研究結果將幫助該領域“積攢力量”。而美國哈佛醫學院的干細胞科學家George Daley則更為樂觀。他說，記住這次年會上報告的這些進展；并表示對明年在波士頓召開的2013年ISSCR年會充滿期待。