干細胞研究不再“霧里看花”
日期:2012-02-17 08:32:24
4年前,美國威斯康星大學的詹姆斯·湯姆遜從人的胚胎干細胞中分離出了干細胞。干細胞是一種未充分分化、尚不成熟的細胞,具有再生各種組織器官和人體的潛在功能,醫(yī)學界將其稱為“萬用細胞”。這表明,人體內(nèi)衰竭或受損的身體組織都能被修復,疾病也因此能得以治療。有鑒于此,以干細胞治療為基礎(chǔ)的再生醫(yī)療技術(shù)慢慢開始進入大眾視野并為大眾所熟知。
然而,由于胚胎干細胞要從胚胎中提取,因此涉及倫理和道德問題,有關(guān)研究遇到了不少反對聲音,干細胞領(lǐng)域的技術(shù)發(fā)展也不斷遭遇挫折,干細胞技術(shù)領(lǐng)域的進步也一直讓人如“霧里看花”。不過,英國《經(jīng)濟學人》雜志網(wǎng)站近日報道稱,最近發(fā)表的兩篇新論文證明,干細胞領(lǐng)域確實取得了一些進步。
胚胎干細胞有助于治療失明
美國加州大學洛杉磯分校的斯蒂芬·施華茲近日在英國著名的《柳葉刀》雜志發(fā)表論文指出,他們使用人的胚胎干細胞進行的臨床結(jié)果表明,干細胞技術(shù)對治療失明有幫助。施華茲的研究受到了美國先進細胞技術(shù)公司的資助。
他們的研究對象為兩名失明患者。一名病人罹患了老年性黃斑變性,這是發(fā)生于中老年人中的致盲性眼病之一,也是發(fā)達國家導致人失明的“罪魁禍首”;另一名病人則罹患斯特格氏癥,這種疾病又稱少年黃斑變性,是一種遺傳性眼病,患者的最終視力一般只有0.1左右,極少數(shù)會完全失明,主要病因是基因異常導致感光細胞退化,目前尚無有效療法。
在研究中,施華茲團隊首先誘導胚胎干細胞變成為視網(wǎng)膜色素上皮,視網(wǎng)膜色素上皮是支撐視桿細胞和視錐細胞的組織,而視桿細胞和視錐細胞實際上是眼睛內(nèi)對光線做出反應的細胞。接著,施華茲團隊將5萬個視網(wǎng)膜色素上皮注入每名病人的一只眼睛中,希望它們促進這些細胞的自然供應。
結(jié)果,他們的實驗獲得了部分成功。首先,兩名病人都沒有對移植產(chǎn)生排斥反應,一直以來,排斥反應都是將外來器官或組織移入人體內(nèi)的主要風險。第二,盡管兩名病人的視力都沒有得到很大恢復,但移植手術(shù)進行4個月后,兩名病人都能夠辨識出更多字母。
干細胞技術(shù)有助于專家洞悉疾病
施華茲團隊的技術(shù)是否真的有用還有待時間考驗。但是,第二篇發(fā)表于《自然》雜志、由加州大學圣地亞哥分校的勞倫斯·戈爾茨坦和同事發(fā)表的論文表明,即使不直接用于治療,干細胞也是有用的,有助于科學家們對疾病獲得更加深入的了解。
自從2006年開始,科學家們已經(jīng)能夠使用名為轉(zhuǎn)錄因子的蛋白質(zhì),對成人細胞重新編程讓其進入胚胎狀態(tài),盡管這些經(jīng)過重新編程的細胞——誘導多能干細胞(iPS細胞)終有一天能被用于治療,但它們的即時價值在于,它們是一種理解疾病的好方式。科學家們能使用iPS細胞培育出與身體內(nèi)已受損的細胞一模一樣的純細胞。
因此,戈爾茨坦也在借用iPS細胞認識阿爾茨海默癥。晚期阿爾茨海默癥患者的腦神經(jīng)細胞外會出現(xiàn)β-淀粉樣蛋白聚集的老年斑,β-淀粉樣蛋白可干擾細胞與細胞之間神經(jīng)突觸所發(fā)的信號,也可激活膠質(zhì)細胞引起過度炎癥反應,殺傷健康的神經(jīng)細胞。另外一個癥狀是患者腦神經(jīng)細胞內(nèi)Tau蛋白異常聚集形成神經(jīng)纖維纏結(jié)。
但是,這些老年斑以及纏結(jié)如何相關(guān)卻一直是個未解之謎。為此,戈爾茨坦從6個人體內(nèi)提取了組織,其中兩人罹患普通的阿爾茨海默癥,這是由已知的遺傳變異導致的一種罕見的疾病形式;另外兩人罹患散發(fā)性阿爾茨海默癥,造成這種疾病的直接原因還不清楚;還有兩名沒有罹患阿爾茨海默癥的病人則作為控制組。
戈爾茨坦對收集到的細胞進行了重新編程,讓其變成了iPS細胞,接著向前一步,讓其變成了神經(jīng)細胞。
結(jié)果表明,這些實驗室制造出來的神經(jīng)細胞確實讓4名罹患阿爾茨海默癥的病人中的3名展示出了高濃度的β-淀粉樣蛋白和Tau蛋白以及一種活性酶GSK3-beta。因為戈爾茨坦的細胞是培育而來,因此,他能調(diào)查這三者之間的關(guān)系。
為了做到這一點,他對這些培育的細胞進行了處理。結(jié)果發(fā)現(xiàn),能夠直接誘發(fā)β-淀粉樣蛋白的一種藥物并不會導致更低濃度的Tau蛋白或者活性酶GSK3-beta,但是,一種攻擊β-淀粉樣蛋白的前體分子的藥物確實會導致更低濃度的Tau蛋白或者活性酶GSK3-beta。這是有用的信息,因為它表明,采用藥物對付這種疾病最好要攻擊何處。
至少從短期來看,與施華茲團隊進行的臨床實驗相比,盡管這類基于iPS細胞的研究本身并不用于治療,但卻很可能提供更多的科學價值。然而要做到這一點,科學家們需要更多的多能干細胞。有鑒于此,湯姆遜創(chuàng)建了一家公司,銷售科學家們用于研究所需要的數(shù)量龐大的多能干細胞。