北京腫瘤醫院腎癌黑色素瘤病區郭軍教授等新近刊發在國際權威腫瘤雜志Journal  of  Clinical  Oncology（JCO）(最新影響因子18.97)上的題為《Phase  II,  Open-Label,  Single-Arm  Trial  of  Imatinib  Mesylate  in  Patients  With  Metastatic  Melanoma  Harboring  c-Kit  Mutation  or  Amplification》的報告顯示：經Ⅱ期臨床研究證實，伊馬替尼治療c-Kit基因突變轉移性黑色素瘤，可獲得較高的總緩解率（23.3%）和疾病控制率（54%）。  

郭軍教授及其團隊在該項II期臨床研究中評價了43例患者（均為c-Kit基因突變或擴增的轉移性黑色素瘤患者）總體的無疾病進展生存（PFS）、總反應率（ORR）和總生存（OS）。結果顯示：6個月的無疾病進展生存率為36.6%，中位無疾病進展生存為3.5個月。1年總生存率為51.0%，中位總生存為14.0個月，PR或SD患者總生存為15個月，疾病進展者為9個月（P=0.036）。相關工作在2010年美國癌癥年會上進行了專題討論，該結果已于近期在JCO雜志正式發表。

此前曾有三位研究者對未經選擇的89例轉移性黑色素瘤患者使用伊馬替尼治療，結果僅有一例患者疾病緩解。后來證明此例獲得緩解的患者是一個c-Kit基因突變的肢端黑色素瘤患者。在郭軍教授主持的這項研究中，入組患者均為c-Kit基因突變和（或）c-Kit基因拷貝數擴增患者。與未經選擇患者中進行的試驗結果相比，這項研究結果非常令人振奮，這些患者多為Ⅳ期、化療失敗患者，目前尚無標準治療。據此推論，未來可能可以將黑色素瘤患者按分子分型進行分類，之后再根據突變特點選擇合適的個體化靶向治療，如BRAF突變患者可使用PLX4032，c-Kit突變患者可選擇伊馬替尼，從而逐步地解決整個黑色素瘤的治療問題。

郭軍教授的這一臨床試驗設計和結果為中國黑色素瘤患者的個體化靶向治療提供了新的思路，也向其他腫瘤治療專家及與腫瘤抗爭人群展現出了令人振奮的腫瘤治療前景。