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基因療法突破性技術(shù)進(jìn)展

日期:2011-07-20 08:12:10

基因療法的誕生讓人們激動(dòng),但是在過(guò)去幾十年里,這一本來(lái)被寄予極大厚望的技術(shù)卻發(fā)展頻頻受阻,甚至無(wú)疾而終——從1989年起,全世界有超過(guò)350次的基因療法試驗(yàn)。在涉及的數(shù)千個(gè)病人中,大概只有12個(gè)患有某種罕見(jiàn)的免疫系統(tǒng)紊亂的病人,而且都是孩子。然而這種情況近兩年來(lái)得到了好轉(zhuǎn),科學(xué)家們利用基因療法在利伯氏先天性黑內(nèi)障(LCA)和腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良(ALD)等疾病方面取得了重要進(jìn)展。近期來(lái)自費(fèi)城兒童醫(yī)院的著名基因療法專(zhuān)家Katherine A. High又在基因療法方法上獲得了突破性進(jìn)展,這無(wú)疑是個(gè)好消息。

血友病也被稱(chēng)為皇室病,是一種很典型的遺傳疾病。血友病的發(fā)病原因是由于患者的血液中先天缺乏某種因子,由于血友病目前尚無(wú)徹底治愈的方法,人們將基因治療視為根治這一人類(lèi)遺傳疾病的最終希望。

在最新這篇文章中,Katherine High研究組與Sangamo BioSciences公司的研究人員合作,通過(guò)將一個(gè)設(shè)計(jì)出的鋅指DNA-結(jié)合區(qū)域融合到一個(gè)核酸內(nèi)切酶上,獲得了鋅指核酸酶(ZFN),從而能利用這些酶在基因組上特定位置誘導(dǎo)雙鏈斷裂,并且在活體中以具有臨床意義的水平刺激基因組編輯,從而誘導(dǎo)高效的基因修正。

由于鋅指核酸酶獨(dú)具在染色體上精確定位的優(yōu)勢(shì),而傳統(tǒng)基因療法卻存在插入誘變(insertional mutagenesis)的風(fēng)險(xiǎn),可能繞過(guò)控制基因的正常生物組分,隨機(jī)地將替代基因傳遞給不利的位置,引發(fā)意外的基因變化,例如白血病。因此利用這一基因組編輯(genome editing)的技術(shù),基因療法能夠更準(zhǔn)確的定位。

具體而言,研究人員采用B型血友病(hemophilia B)小鼠模型,利用腺病毒相關(guān)病毒設(shè)計(jì)了兩套基因傳遞載體,一種載體攜帶鋅指核酸酶實(shí)現(xiàn)基因組剪接,另一種攜帶正常的F9基因(F9基因突變引發(fā)B型血友病)。這樣將鋅指核酸酶送入到患有乙型血友病的活體實(shí)驗(yàn)鼠的肝臟細(xì)胞中,利用第一個(gè)載體精確地剪除了細(xì)胞DNA中基因序列上發(fā)生變異的部分,在利用第二個(gè)載體將一段正確的基因序列送入細(xì)胞中,細(xì)胞在修復(fù)DNA鏈條的同時(shí)也就補(bǔ)貼好了正確的基因序列。

研究顯示轉(zhuǎn)基因?qū)嶒?yàn)鼠的血液可在44秒內(nèi)快速自行凝結(jié),體內(nèi)相應(yīng)的凝血物質(zhì)可恢復(fù)到正常量的3-7%,經(jīng)過(guò)八個(gè)月的觀察,其間并無(wú)任何毒性反應(yīng)或者副作用發(fā)生。

這是首次在活體動(dòng)物體內(nèi)實(shí)現(xiàn)基因組編輯技術(shù),因此具有重要的臨床意義,雖然在過(guò)去20年來(lái),基因療法的進(jìn)展只相當(dāng)于5年,但是隨著更多研究的深入開(kāi)展,相信基因療法未來(lái)在臨床中將會(huì)越來(lái)越成熟。


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