在线日韩日本国产亚洲丨少妇伦子伦情品无吗丨欧美性猛交xxxx免费看蜜桃丨精品人妻系列无码一区二区三区丨亚洲精品无码不卡在线播放

Your Good Partner in Biology Research

基因療法突破性技術(shù)進(jìn)展

日期:2011-07-20 08:12:10

基因療法的誕生讓人們激動(dòng),但是在過(guò)去幾十年里,這一本來(lái)被寄予極大厚望的技術(shù)卻發(fā)展頻頻受阻,甚至無(wú)疾而終——從1989年起,全世界有超過(guò)350次的基因療法試驗(yàn)。在涉及的數(shù)千個(gè)病人中,大概只有12個(gè)患有某種罕見(jiàn)的免疫系統(tǒng)紊亂的病人,而且都是孩子。然而這種情況近兩年來(lái)得到了好轉(zhuǎn),科學(xué)家們利用基因療法在利伯氏先天性黑內(nèi)障(LCA)和腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良(ALD)等疾病方面取得了重要進(jìn)展。近期來(lái)自費(fèi)城兒童醫(yī)院的著名基因療法專(zhuān)家Katherine A. High又在基因療法方法上獲得了突破性進(jìn)展,這無(wú)疑是個(gè)好消息。

血友病也被稱(chēng)為皇室病,是一種很典型的遺傳疾病。血友病的發(fā)病原因是由于患者的血液中先天缺乏某種因子,由于血友病目前尚無(wú)徹底治愈的方法,人們將基因治療視為根治這一人類(lèi)遺傳疾病的最終希望。

在最新這篇文章中,Katherine High研究組與Sangamo BioSciences公司的研究人員合作,通過(guò)將一個(gè)設(shè)計(jì)出的鋅指DNA-結(jié)合區(qū)域融合到一個(gè)核酸內(nèi)切酶上,獲得了鋅指核酸酶(ZFN),從而能利用這些酶在基因組上特定位置誘導(dǎo)雙鏈斷裂,并且在活體中以具有臨床意義的水平刺激基因組編輯,從而誘導(dǎo)高效的基因修正。

由于鋅指核酸酶獨(dú)具在染色體上精確定位的優(yōu)勢(shì),而傳統(tǒng)基因療法卻存在插入誘變(insertional mutagenesis)的風(fēng)險(xiǎn),可能繞過(guò)控制基因的正常生物組分,隨機(jī)地將替代基因傳遞給不利的位置,引發(fā)意外的基因變化,例如白血病。因此利用這一基因組編輯(genome editing)的技術(shù),基因療法能夠更準(zhǔn)確的定位。

具體而言,研究人員采用B型血友病(hemophilia B)小鼠模型,利用腺病毒相關(guān)病毒設(shè)計(jì)了兩套基因傳遞載體,一種載體攜帶鋅指核酸酶實(shí)現(xiàn)基因組剪接,另一種攜帶正常的F9基因(F9基因突變引發(fā)B型血友病)。這樣將鋅指核酸酶送入到患有乙型血友病的活體實(shí)驗(yàn)鼠的肝臟細(xì)胞中,利用第一個(gè)載體精確地剪除了細(xì)胞DNA中基因序列上發(fā)生變異的部分,在利用第二個(gè)載體將一段正確的基因序列送入細(xì)胞中,細(xì)胞在修復(fù)DNA鏈條的同時(shí)也就補(bǔ)貼好了正確的基因序列。

研究顯示轉(zhuǎn)基因?qū)嶒?yàn)鼠的血液可在44秒內(nèi)快速自行凝結(jié),體內(nèi)相應(yīng)的凝血物質(zhì)可恢復(fù)到正常量的3-7%,經(jīng)過(guò)八個(gè)月的觀察,其間并無(wú)任何毒性反應(yīng)或者副作用發(fā)生。

這是首次在活體動(dòng)物體內(nèi)實(shí)現(xiàn)基因組編輯技術(shù),因此具有重要的臨床意義,雖然在過(guò)去20年來(lái),基因療法的進(jìn)展只相當(dāng)于5年,但是隨著更多研究的深入開(kāi)展,相信基因療法未來(lái)在臨床中將會(huì)越來(lái)越成熟。


主站蜘蛛池模板: 色欲视频综合免费天天| 国产高清av首播原创麻豆| 国产乡下三级全黄三级bd| 亚洲国产成人久久久网站 | 怡春院国产精品视频| 久久视频在线视频精品| 亚洲欲色欲香天天综合网| 性开放的女人aaa片| 久久综合亚洲鲁鲁五月天| 日韩精品一区二区三区中文| 玩弄少妇的肉体k8经典| 国产成人综合亚洲看片| 亚洲日本va中文字幕久久| 国产麻豆剧果冻传媒一区| 国产精品国产三级国av| 18级成人毛片免费观看| 久久人人爽av亚洲精品天堂| 久久久亚洲欧洲日产国码606| 国产福利男女xx00视频| 偷拍农村老熟妇xxxxx7视频| 国产精品区免费视频| 亚洲欧洲无码一区二区三区| 女学生14毛片视频片二毛| 国产精品一区二区高清在线| 色综合中文综合网| 国产免费mv大全视频网站| 日韩欧美精品有码在线| 午夜福利三级理论电影| 刺激性视频黄页| 伊伊人成亚洲综合人网| 国产精品美女久久久久av超清| 久久国产精品偷| 精品国产乱码久久久久乱码| 国产人成午夜免电影费观看| 无码国产精品一区二区高潮| 亚洲欧美中文日韩v日本| 99爱在线精品视频免费观看 | 无码国产精品一区二区高潮| 免费无码午夜福利片| 久久66热人妻偷产精品9| 欧美老熟妇乱子伦视频|