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美研究人員發現杜氏肌營養不良病因新機制

日期:2010-10-09 11:06:58

美國北卡羅來納州大學Chapel Hill醫學院的科學家們在對杜氏肌營養不良癥患者進行基因治療臨床實驗時發現某些患者甚至在接受基因治療前機體就對肌營養不良蛋白(dystrophin)產生了免疫反應。

    來自俄亥俄州哥倫布兒童醫院臨床實驗的結果同樣顯示過去曾被認為完全缺乏dystrophin 蛋白的患者體內事實上存在非常少量的蛋白,并由此激發了機體的免疫系統。

    研究論文發表在本周的《新英格蘭醫學雜志》(New England Journal of Medicine)上,科學家們對杜氏肌營養不良癥這種“最簡單”的單基因遺傳病的病因提出了新的認識。

    “我們將繼續緊密推動研究向前發展,這或許將有助于我們更好地調整治療方法滿足患者的需要,”論文的主筆、北卡羅來納州大學基因治療中心負責人及藥理學教授R. Jude Samulski說道。

    杜氏肌營養不良癥是一種常見的遺傳病,患者一般在幼兒期就表現出肌肉衰弱,疾病持續性地侵犯患者的自主肌和骨骼肌(包括手臂、腿部和軀干),到20歲左右患者的心肌和呼吸肌也會受到影響最終導致死亡。此病癥主要累及男孩,主要病因是由于X染色體上的基因不能產生肌肉的重要組成蛋白dystrophin。目前最好的治療方法僅能減慢病情的發展,而無法徹底對其進行治療。

    在過去的二十年單基因遺傳病的基因治療研究被廣泛開展,也曾遇到不少困難。杜氏肌營養不良癥治療的主要困難在于dystrophin基因非常的大以致無法將其導入病毒載體在患者細胞內表達。北卡羅來納州大學埃什爾爾曼(Eshelman)藥學院的博士肖瀟(音譯,Xiao Xiao)設計了一種迷你基因“minigene”,并將其插入到腺相關病毒載體中。

    肖瀟博士用他的“dystrophin”迷你基因載體對6個患有杜氏肌營養不良癥的男孩進行了第一次基因治療。在一期實驗階段,研究的目的主要是檢測新治療方法的有效性及安全性。在實驗中置換基因載體被注入到患者一只胳膊的肱二頭肌,而另一只胳膊則注入對照劑。

    研究人員發現患者之間產生的免疫反應存在很大差異,研究人員認為其部分原因是由于患者體內產生了不同數量“回復突變”纖維,這同時也表明某些患者在接受治療之前機體已經產生了免疫反應。

    “利用這個信息我們對治療方法進行了調整使其更有可能獲得成功。現在我們正在尋在一種真正可治愈杜氏肌營養不良癥的方法,而不再僅僅是延緩疾病的進程。我們同時也意識到這將是一個反復的過程,在我們獲得成功前或許還會累積很多的教訓。”Samulski說。

    Samulski認為研究的教訓之一就是要更加密切的關注患者的免疫反應,這將有助于推動基因治療獲得成功。


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