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NEJM:多管齊下治療鐮狀細(xì)胞狀貧血

日期:2017-02-04 09:08:53

 鐮狀細(xì)胞疾病的典型癥狀就是鐮狀細(xì)胞危機(jī)的反復(fù)發(fā)作,也叫做血管阻塞危機(jī),在這種情況下病人紅細(xì)胞形狀改變,凝結(jié)在一起堵塞小血管,導(dǎo)致疼痛和器官損傷。在新一期《New England Journal of Medicine》的編輯文章中,波士頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院(BUSM)的研究人員強(qiáng)調(diào)為了防止這些有害的狀況,應(yīng)該多管齊下聯(lián)合多種藥物一起治療鐮狀細(xì)胞疾病。

 

在該雜志前一期的文章中,研究人員(Ataga等人)報(bào)道了一種靶向P-選擇素的抗體,P-選擇素是一種蛋白質(zhì),涉及血管阻塞危機(jī)中紅細(xì)胞和其他細(xì)胞的粘附作用。他們發(fā)現(xiàn)和對照組相比,有45%注射這種抗體(crizanlizumab)的病人的鐮狀細(xì)胞危機(jī)得到減緩。

 

“目前治療鐮狀細(xì)胞貧血的藥物很有限,我們期待新的有效療法。”論文作者、BUSM藥學(xué)教授Martin Steinberg博士說道,“如果這種療法(或者與之相似的療法)最終被批準(zhǔn),將顯著延長鐮狀細(xì)胞貧血病人的生命。”

 

Steinberg認(rèn)為因?yàn)槟壳皼]有單一療法可以消除鐮狀細(xì)胞危機(jī),因此涉及靶向該病理過程中不同信號(hào)通路中不同靶點(diǎn)的藥物的聯(lián)合療法也許最終能獲得成功。“目前治療鐮狀細(xì)胞性貧血的藥物羥基脲只能幫助大部分人,但是不能幫助所有病人。我們的臨床試驗(yàn)表明另一種和羥基脲作用機(jī)理不同的藥物也有一定療效,因此可以單獨(dú)使用或者與羥基脲一起使用以防止嚴(yán)重的病情。”

 

同時(shí),Steinberg也指出盡管鐮狀細(xì)胞危機(jī)減少,但是病人調(diào)查問卷檢測出的主觀臨床獲益率很低。盡管如此,Steinberg認(rèn)為使用抗粘附劑的新型治療方案很有希望最終被批準(zhǔn)用于臨床。“這是一項(xiàng)很重要的臨床研究,臨床結(jié)果很好,一旦療效被進(jìn)一步確認(rèn),將為鐮狀細(xì)胞性貧血病人帶來重要的新治療方案。”

 


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