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基因“精準”編輯新機制

日期:2016-04-25 09:24:23

 21日,《自然》雜志在線發表了哈爾濱工業大學生命學院黃志偉教授研究論文。該研究在國際上首次揭示了世界上最新發現的基因編輯系統CRISPR-Cpf1識別crRNA以及剪切pre-crRNA機制。該發現將實現對DNA的目的基因進行“關閉”“恢復”和“切換”等精準操作,將人類戰勝癌癥等疑難疾病夢想向前推進一大步。

 

近年來,研究人員一直在尋找一種可以實現對DNA“文本”進行刪除、替換的簡單易操作方法。2015年底發現的CRISPR-Cpf1系統被認為是一種全新高效基因編輯工具,但其如何工作、能否被優化一直是科研人員攻關方向。黃志偉團隊通過結構生物學和生化研究手段首次揭示了CRISPR-Cpf1系統的關鍵工作機理,對認識細菌如何通過CRISPR系統抵抗病毒入侵的分子機理具有重要科學意義。該系統與原有基因編輯技術有兩點不同,即剪輯機制不一樣,識別位點不一樣,對日后優化該基因編輯系統意義重大。據悉,Cpf1也是目前解析的世界上唯一一個具有核酸序列特異性且同時具有DNaseRNase活性的核酸酶。

 

“艾滋病病毒感染人是因為人體細胞中存在病毒受體,新發現可實現將病毒受體基因精準敲除,這樣病毒就無法識別受體,不能感染人類。”黃志偉把crRNA比作導彈制導系統,Cpf1比作彈頭,CRISPR-Cpf1系統能夠在crRNA引導下在人類細胞內剪切目的DNA底物。該研究相當于將這顆大自然的導彈拆開弄清其工作原理,以便使導彈精度大幅提高。

 


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