Nature子刊:高效靶標腫瘤的新型載體
日期:2015-12-09 08:40:50
布萊根婦女醫院(Brigham and Womens Hospital)的研究人員開發了一種有效遞送基因療法的新載體。他們將這一技術用于三陰乳腺癌的臨床前模型,使腫瘤縮小了近90%。這項研究發表在十二月七日的Nature Materials雜志上。
乳腺癌是女性中最常見、也最嚴重的惡性腫瘤之一。40-60歲之間、絕經期前后的婦女發病率較高,僅約1-2%的乳腺患者是男性。這種惡性腫瘤通常發生在乳腺上皮組織,會嚴重影響女性的身心健康乃至危及生命。乳腺癌發生轉移是導致患者死亡的主要原因。三陰乳腺癌是乳腺癌中最兇險的一種,大約占乳腺癌的16%。
研究人員將水凝膠和自組裝的納米顆粒結合起來,納米顆粒包含兩種抑制和靶標腫瘤組織的microRNA。MicroRNA(miRNA)是長約22nt的非編碼RNA,這些小RNA在天然細胞中大量存在,它們能與靶基因的mRNA配對,在轉錄后水平上調控目標基因的表達。大量研究表明,microRNA控制著胚胎發育、細胞分化、器官生成等重要的生物學過程,對于正常發育、細胞生長和生物行為非常關鍵。
研究人員開發的這種載體可以進行局部注射,增加局部腫瘤位點的藥物劑量,同時減少藥物在腎臟、肝臟和其他器官累積的風險。這種方式注射的納米藥物在小鼠模型中表現出很高的特異性和很強的抗癌能力,大大延長了小鼠的生存時間。其癌癥治療效果遠勝于傳統的化療藥物。
“癌癥往往被視為需要系統治療的全身性疾病,但我們發現局部治療其實非常強效,”文章的資深作者Natalie Artzi博士說。“我們獲得了非常顯著的結果,展現了局部、持續遞送納米藥物的效力,以及基因療法在癌癥治療領域的潛力。”
研究人員指出,這一技術也可以用來遞送其他microRNA組合或者其他類型的遺傳物質(比如反義DNA或siRNA),并由此治療一系列疾病。下一步,研究人員將在較大的動物模型中測試該技術的生物相容性和治療效果。他們還打算篩選其他有治療潛力的microRNA和癌癥療法,將其結合起來進一步改善癌癥的治療。
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