在體內(nèi)（除了配子）的每一個(gè)細(xì)胞包含它屬于個(gè)人的全部DNA。即使如此，在大腦中的神經(jīng)元完全不同于一個(gè)肝細(xì)胞-它們執(zhí)行特定功能和合成蛋白質(zhì)是一個(gè)完全不同的方式。這樣做的原因是每個(gè)細(xì)胞的DNA內(nèi)，某些基因是任一“開”或“關(guān)”，這取決于它們屬于特定組織的要求。這意味著，當(dāng)我們想要刺激的基因更加努力打擊一種遺傳性疾病，例如，我們需要針對(duì)相應(yīng)的組織，而不是整個(gè)身體(這樣做可能會(huì)造成嚴(yán)重的損害)。

 

“我們創(chuàng)造了一種酶，它能夠”識(shí)別“的區(qū)別，只在適當(dāng)情況下采取行動(dòng)，”Antonello Mallamaci在里雅斯特的國(guó)際學(xué)校高級(jí)研究（SISSA）教授，誰(shuí)領(lǐng)導(dǎo)了最近出版的研究，可以說(shuō)，在雜志上發(fā)現(xiàn)了核酸研究。Mallamaci和Cristina Fimiani，就讀于SISSA和文章的第一作者，創(chuàng)建合成酶混合。“混合”，因?yàn)樗煌趥鹘y(tǒng)的轉(zhuǎn)錄因子，它是幾乎完美的蛋白質(zhì)，這些具有蛋白質(zhì)成分但他們通過(guò)專門的RNA誘導(dǎo)識(shí)別靶基因，“Fimiani解釋說(shuō)。

 

“人工RNA可編程轉(zhuǎn)錄因子像被馴化的細(xì)菌,以前在其他實(shí)驗(yàn)室開發(fā)的免疫系統(tǒng)。我們是第一個(gè)完全人工合成的，即使與他們最重要的特征無(wú)關(guān)，與這個(gè)事實(shí)，指出：”Mallamaci。事實(shí)上，我們的酶不刺激基因轉(zhuǎn)錄，但在某種程度上與內(nèi)源性調(diào)節(jié)劑相媲美。“它可能看起來(lái)像一個(gè)缺點(diǎn)，但它是自己的細(xì)胞，”Fimiani說(shuō)。“他們的工作發(fā)生在自然的生理間隔內(nèi)：它們放大以有限的方式的處理，并且僅當(dāng)該基因被激活”。在這種方式額外生產(chǎn)的蛋白質(zhì)只能發(fā)生在組織，其中基因是活動(dòng)的，即使當(dāng)所述酶被施用給整個(gè)生物體。

 

“出于這個(gè)原因，我們的酶是治療基因的優(yōu)秀候選人，”Mallamaci說(shuō)。在案例的絕大多數(shù)，一個(gè)健康的機(jī)體擁有每個(gè)基因的兩個(gè)副本。個(gè)體單倍劑量不足，然而，在出生時(shí)只有一個(gè)副本，這導(dǎo)致在一個(gè)給定的蛋白質(zhì)產(chǎn)量缺口。這種情況是某些綜合征和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的根源。依據(jù)“如果我們能夠刺激剩余的基因更努力地工作，我們可以在某些情況下，減少疾病的癥狀，”Fimiani說(shuō)。

“希望我們的研究將鼓勵(lì)其他人重復(fù)我們的研究和確認(rèn)結(jié)果，”Mallamaci說(shuō)，“同時(shí)，我們已經(jīng)努力改善我們的分子和開發(fā)程序，用活的動(dòng)物測(cè)試它們。”

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