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人造酶“行為”自然

日期:2015-07-09 11:45:10

 某些遺傳性疾病源于特定基因序列。在這些情況下放大其基因轉(zhuǎn)錄的酶可以是一種可行的療法,只要基因?qū)ι眢w的錯(cuò)誤部分不刺激。SISSA科學(xué)家已經(jīng)創(chuàng)建合成的“智能”的酶,其能夠激活和非激活的基因來(lái)區(qū)分和選擇性地刺激前者。

 
在體內(nèi)(除了配子)的每一個(gè)細(xì)胞包含它屬于個(gè)人的全部DNA。即使如此,在大腦中的神經(jīng)元完全不同于一個(gè)肝細(xì)胞-它們執(zhí)行特定功能和合成蛋白質(zhì)是一個(gè)完全不同的方式。這樣做的原因是每個(gè)細(xì)胞的DNA內(nèi),某些基因是任一“開”或“關(guān)”,這取決于它們屬于特定組織的要求。這意味著,當(dāng)我們想要刺激的基因更加努力打擊一種遺傳性疾病,例如,我們需要針對(duì)相應(yīng)的組織,而不是整個(gè)身體(這樣做可能會(huì)造成嚴(yán)重的損害)。
 
“我們創(chuàng)造了一種酶,它能夠”識(shí)別“的區(qū)別,只在適當(dāng)情況下采取行動(dòng),”Antonello Mallamaci在里雅斯特的國(guó)際學(xué)校高級(jí)研究(SISSA)教授,誰(shuí)領(lǐng)導(dǎo)了最近出版的研究,可以說(shuō),在雜志上發(fā)現(xiàn)了核酸研究。Mallamaci和Cristina Fimiani,就讀于SISSA和文章的第一作者,創(chuàng)建合成酶混合。“混合”,因?yàn)樗煌趥鹘y(tǒng)的轉(zhuǎn)錄因子,它是幾乎完美的蛋白質(zhì),這些具有蛋白質(zhì)成分但他們通過(guò)專門的RNA誘導(dǎo)識(shí)別靶基因,“Fimiani解釋說(shuō)。
 
“人工RNA可編程轉(zhuǎn)錄因子像被馴化的細(xì)菌,以前在其他實(shí)驗(yàn)室開發(fā)的免疫系統(tǒng)。我們是第一個(gè)完全人工合成的,即使與他們最重要的特征無(wú)關(guān),與這個(gè)事實(shí),指出:”Mallamaci。事實(shí)上,我們的酶不刺激基因轉(zhuǎn)錄,但在某種程度上與內(nèi)源性調(diào)節(jié)劑相媲美。“它可能看起來(lái)像一個(gè)缺點(diǎn),但它是自己的細(xì)胞,”Fimiani說(shuō)。“他們的工作發(fā)生在自然的生理間隔內(nèi):它們放大以有限的方式的處理,并且僅當(dāng)該基因被激活”。在這種方式額外生產(chǎn)的蛋白質(zhì)只能發(fā)生在組織,其中基因是活動(dòng)的,即使當(dāng)所述酶被施用給整個(gè)生物體。
 
“出于這個(gè)原因,我們的酶是治療基因的優(yōu)秀候選人,”Mallamaci說(shuō)。在案例的絕大多數(shù),一個(gè)健康的機(jī)體擁有每個(gè)基因的兩個(gè)副本。個(gè)體單倍劑量不足,然而,在出生時(shí)只有一個(gè)副本,這導(dǎo)致在一個(gè)給定的蛋白質(zhì)產(chǎn)量缺口。這種情況是某些綜合征和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的根源。依據(jù)“如果我們能夠刺激剩余的基因更努力地工作,我們可以在某些情況下,減少疾病的癥狀,”Fimiani說(shuō)。
“希望我們的研究將鼓勵(lì)其他人重復(fù)我們的研究和確認(rèn)結(jié)果,”Mallamaci說(shuō),“同時(shí),我們已經(jīng)努力改善我們的分子和開發(fā)程序,用活的動(dòng)物測(cè)試它們。”
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