編輯干細胞基因會是“革命性”的生物醫學研究

日期：2015-07-07 13:31:40

新的發現解決了與現有的基因刪除技術兩方面的局限性。切斷的基因也可以很快殺死細胞或阻礙發展?；騽h除技術與人類胚胎和誘導工作，以及多能干細胞，它可以轉化成體內任何細胞。

現在，經過10多年的努力，Waisman中心，揭示了如何關閉基因的胚胎干細胞后，他們一直在正常運作。他的作品發表在7月2日版的細胞干細胞。

“時間是關鍵的進步，”誰是第一個塑造胚胎干細胞神經元?“在發展中沉默的基因能告訴我們什么是可以做的，我們不能研究，這意味著你可以取出基因在任何時間，在任何類型的細胞。”

如果你太早刪除的基因，干細胞可能無法生存，他指出。“你可能想將其刪除后，細胞已分化為心臟，腦或肝臟細胞的你可以得到更準確的：說你要等到神經祖細胞已經成熟，這是精度的原因之一我看到在這種技術這么多的承諾。“

第二個好處在于簡單和技術的效率，被稱為CRISPR，用來設置淘汰賽。隨著CRISPR，研究人員在他們想要刪除的基因片段的每一端植入支架，然后激活，可以消除兩條鏈段和重新加入鏈的酶。以前的技術，被稱為同源重組，可以僅卸下兩個鏈DNA即構成一個基因的一側上，留下一條鏈是仍然正常工作。為了產生基因刪除的小鼠，研究人員必須跨品種的動物后，該基因的一條鏈消失了，再搜索一次小鼠有沒有兩個斷股。

這需要大量的工作，而且由于細胞不能交配，技術失敗的干細胞替換技術是如此繁瑣，效率低下，這是不值得做的工作。

而傳統的同源重組基因編輯只能改變人體細胞的一小部分，CRISPR工作在干細胞的50％左右。加用發生割傷的效率約25％，仍比以前更好地控制第二步驟。

開創了按需刪除系統，直到它被引導到攻擊第五列。第五列是遺傳密碼植入位，它位于空閑狀態，直到某種藥物進入細胞。然后創建切割基因并重新連接DNA鏈。

要什么樣的技術可以做到，博士后研究員陳粵軍連接到已知的腦與前腦的高級心理功能的網中分離的基因。使用延遲刪除的功能，他們發現該基因也基本形成前腦。“如果你刪出來，你根本就沒有大腦皮質細胞，它們是必不可少的，如何才能成為人類的，”張說。“這是一個非常明確的方式來顯示哪些基因在做什么。”

臨床使用的是漸行漸遠，但張正想著淘汰過度活躍的基因，以預防或治療疾病。調節細胞分裂，例如基因，往往腫瘤是過度活躍的; 編輯基因可能這些基因阻止癌癥。醫生擔心移植干細胞治療糖尿病或帕金森氏癥引發無休止的細胞分裂和癌癥的風險。去除基因促進細胞分裂可能阻止這種危險。

沒過多久，這些用途到達診所，但是，基因編輯將用于探測基因的作用，張說。“我們設計一個單元格，然后我們展開了大量的細胞，所有的后代有權刪除點播同一設計能力，可以非常迅速地牽制正是這種基因，在干細胞階段，神經干細胞階段或在分化的神經元階段“。

該研究是由美國國立衛生研究院，Bleser家庭基金會和基金會布斯塔。

要利用發現的，威斯康星大學麥迪遜分校開設了其在生物技術中心基因組編輯工具。“我們希望整個校園，利用這一技術，為人類生物學和模式生物，這對生物很重要，像果蠅和斑馬魚，”張說。其他科學家也提出在新的提前使用的一些關鍵步驟的專利，但張已決定不申請專利，他的貢獻。“我們將通過分布在WiCell研究所，細胞”威斯康星州的一個非營利性的分配干細胞研究。“我們的目標是要建立這些常見的細胞系，并讓每個人都使用它們。人們并不需要推倒重來。”

“我真的希望人們使用這些細胞，”張說。“我的實驗室只有這么多的人。這個干細胞和基因組編輯技術將徹底改變我們做科學的方式。它完全打開擺在我們面前的領域。“

ps:相關服務:基因工程服務